Η Ιταλία πρωτοπορεί στην έρευνα και τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne, μιας σπάνιας γενετικής ασθένειας που χαρακτηρίζεται από προοδευτική μυϊκή ατροφία και αδυναμία.
Το σύμβολο αυτής της επιτυχίας είναι το Givinostat, ένα φάρμακο που λειτουργεί διαφορετικά από αυτά που χρησιμοποιούνται έως σήμερα.
Το συγκεκριμένο φάρμακο, επιβραδύνει τη διαδικασία που οδηγεί στην αντικατάσταση του μυϊκού ιστού με ινώδη ιστό, διεγείροντας έτσι και την αναγέννηση.
Αυτή η καινοτομία έχει επίσης αναγνωριστεί από τον Ιταλικό Οργανισμό Φαρμάκων, ο οποίος έχει εγκρίνει την αποζημίωσή του για ασθενείς που μπορούν να περπατήσουν, από την ηλικία των 6 ετών.
Ποια είναι η Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD)
Η Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD) είναι μια σοβαρή, γενετική, φυλοσύνδετη νόσος που προσβάλλει κυρίως αγόρια, προκαλώντας προοδευτική μυϊκή εκφύλιση λόγω έλλειψης της πρωτεΐνης δυστροφίνης.
Τα συμπτώματα (αδυναμία, πτώσεις) εμφανίζονται συνήθως στην ηλικία των 2-3 ετών, οδηγώντας σε απώλεια βάδισης και αναπνευστικά/καρδιακά προβλήματα. Δεν υπάρχει οριστική θεραπεία, αλλά η φροντίδα (φυσικοθεραπεία, φάρμακα) βελτιώνει το προσδόκιμο ζωής.
Πηγή: La Repubblicca
Πηγή: www.zougla.gr